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AG Matzner

Dr. Ulrich Matzner

Wir sind an einer Therapie der Metachromatischen Leukodystrophie (MLD) interessiert. Die N-Glykane der Arylsulfatase A (ASA) tragen Mannose 6-phosphat (M6P) Reste, die von M6P-Rezeptoren der Plasmamembran erkannt werden. Liganden werden endozytiert und zum Lysosom transportiert. Die M6P-abhängige Endozytose eröffnet die Möglichkeit, MLD durch Enzymsubstitutionstherapie zu behandeln.

ASA knockout Mäuse stellen ein Tiermodell der MLD dar. Anhand des Mausmodells wird untersucht wie eine effiziente Versorgung der Gewebe mit ASA erreicht werden kann (in vivo Gentherapie, ex vivo Gentherapie, Zelltherapie, Enzymersatztherapie). Bei der Enzymersatztherapie (ERT) wird rekombinant hergestellte ASA wiederholt intravenös injiziert. Die Behandlung führt zu einer Abnahme der Sulfatidspeicherung im gesamten Nervensystem. Das günstige Nutzen-Risiko-Verhältnis der Behandlung führte zur Genehmigung einer PhaseI/II klinischen Studie.

Die Blut-Hirn-Schranke (BBB) verhindert einen effizienten Übertritt von ASA aus der Zirkulation in das Gehirnparenchym. Zur Verbesserung des Übertritts (weiterlesen)...

Mitarbeiter

Frank Matthes          Annika Boeckenhoff
Debora Gerlach          Tilman Schuster
Axel Stein          Heidi Simonis
Claudia Wohlenberg  
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